Wissenschaftler untersucht das Ergebnis eines Plaque-Assays.

Innovation in der Stammzellenforschung

Vor 2005 war das Stamm­zel­len­feld prak­tisch nicht exis­tent. Stamm­zel­len wur­den kürz­lich als leis­tungs­fä­hi­ges Werk­zeug zum Ver­ständ­nis von Krank­hei­ten und zur Ent­wick­lung neu­er Behand­lun­gen ent­deckt, aber dem Feld fehl­ten die Mit­tel und das Talent, um aus die­ser Tech­no­lo­gie Kapi­tal zu schla­gen. Aus die­sem Grund grün­de­te Sus­an L. Solo­mon die New York Stem Cell Foun­da­ti­on mit der Mis­si­on, mit­hil­fe der Stamm­zel­len­for­schung Behand­lun­gen und Hei­lun­gen für die wich­tigs­ten Krank­hei­ten unse­rer Zeit zu beschleu­ni­gen. Dies kata­ly­sier­te das Wachs­tum des Fach­ge­biets, das heu­te Tau­sen­de von Wis­sen­schaft­lern welt­weit umfasst, die bahn­bre­chen­de For­schun­gen zu vie­len Krank­hei­ten durchführen.

Klinische Auswirkung

Das Haupt­ziel von NYSCF war schon immer, neue Behand­lun­gen und Heil­mit­tel für die wich­tigs­ten Krank­hei­ten unse­rer Zeit zu beschleu­ni­gen, und wir haben gese­hen, wie vie­le auf­re­gen­de The­ra­pien, die durch NYSCF ermög­licht wur­den, in die Kli­nik ein­ge­zo­gen sind, dar­un­ter 21, die sich der­zeit in kli­ni­schen Stu­di­en befin­den. Die­se Erfol­ge demons­trie­ren die Kraft von Stamm­zel­len für inno­va­ti­ve neue Behand­lun­gen, und wir freu­en uns dar­auf, bald vie­le wei­te­re in die Kli­nik ein­zie­hen zu sehen.

Mitochondriale Ersatztherapie

Ein Team von Wis­sen­schaft­lern des NYSCF und des Colum­bia Uni­ver­si­ty Medi­cal Cen­ter ent­wi­ckel­te eine Tech­nik namens mito­chon­dria­le Ersatz­the­ra­pie, die die Ver­er­bung ver­hee­ren­der mito­chon­dria­ler Erkran­kun­gen bei Kin­dern ver­hin­dert. Mit die­ser in Natu­rever­öf­fent­lich­ten Tech­nik kön­nen Mito­chon­dri­en, die krank­heits­ver­ur­sa­chen­de Muta­tio­nen in der Eizel­le einer Mut­ter tra­gen, effek­tiv durch gesun­de Mito­chon­dri­en ersetzt wer­den, wodurch ver­hin­dert wird, dass ihre Nach­kom­men töd­li­che mito­chon­dria­le Krank­hei­ten erben. Die Mito­chon­dri­en-Ersatz­the­ra­pie wird der­zeit im Ver­ei­nig­ten König­reich ein­ge­setzt, wo sie ver­hin­dert, dass Kin­der poten­zi­ell töd­li­che Krank­hei­ten erben.

Eine Zelltherapie für Makuladegeneration

Unse­re kli­ni­sche Stu­die 20/20 ist eine Zell­the­ra­pie, die eine dau­er­haf­te Hei­lung der alters­be­ding­ten Maku­la­de­ge­ne­ra­ti­on (AMD) ermög­li­chen wird. Die­se bahn­bre­chen­de Stamm­zel­len­the­ra­pie wird die Stamm­zel­len eines Pati­en­ten ver­wen­den, um gesun­de Netz­haut­zel­len zu erzeu­gen, die dann die durch AMD ver­lo­re­nen erset­zen und das Seh­ver­mö­gen wie­der­her­stel­len. Wir füh­ren die­se Bemü­hun­gen an und arbei­ten mit welt­be­kann­ten Netz­haut­chir­ur­gen wie Dr. Stan­ley Chang von der Colum­bia Uni­ver­si­ty und Stamm­zell­wis­sen­schaft­lern wie Dr. Kapil Bhar­ti vom Natio­nal Eye Insti­tu­te der Natio­nal Insti­tu­tes of Health zusam­men. Dies baut auf der Pio­nier­ar­beit von Dr. Pete Cof­fey, Trä­ger des NYSCF – Robert­son Stem Cell Pri­ze, auf, des­sen kli­ni­sche Stu­die einer stamm­zel­len­ba­sier­ten AMD-The­ra­pie das Seh­ver­mö­gen bei zwei AMD-Pati­en­ten ver­bes­sert hat. Der Bau einer hoch­mo­der­nen „Good Manu­fac­tu­ring Prac­ti­ce“ (GMP)-Anlage, in der wir Zel­len her­stel­len kön­nen, die für die Trans­plan­ta­ti­on in Pati­en­ten sicher sind, ist jetzt am NYSCF Rese­arch Insti­tu­te abgeschlossen.

Entdeckung eines neuen ALS-Medikaments

Ein Epi­lep­sie-Medi­ka­ment, das ursprüng­lich unter Ver­wen­dung eines Stamm­zell­mo­dells der amyo­tro­phen Late­ral­skle­ro­se (ALS) getes­tet wur­de und mit Unter­stüt­zung des NYSCF (mit dem Namen Zeit und Sci­ence Magazine’s Nr. 1 medi­zi­ni­scher Durch­bruch des Jah­res), erfolg­reich war ver­rin­ger­te Erreg­bar­keit von Moto­neu­ro­nen – ein Kenn­zei­chen der Krank­heit – bei 65 ALS-Pati­en­ten, die an einer kli­ni­schen Pha­se-2-Stu­die teil­nah­men. Die­se Arbeit unter der Lei­tung von NYSCF Sci­en­ti­fic Advi­sor Dr. Kevin Eggan und NYSCF – Robert­son Stem Cell Inves­ti­ga­tor Dr. Bri­an Wain­ger ist die ers­te kli­ni­sche Stu­die, die aus einem in einem Stamm­zel­len­mo­dell ent­deck­ten Medi­ka­ment resul­tiert und einen Prä­ze­denz­fall für unzäh­li­ge zukünf­ti­ge Ent­de­ckun­gen schafft.

Klinische Studien zu Krebs und Parkinson

NYSCF – Robert­son Stem Cell Inves­ti­ga­tor Alum­nus Dr. Ravi Majeti von der Stan­ford Uni­ver­si­ty führt kli­ni­sche Stu­di­en durch, um eine Klas­se von Krebs­the­ra­pien zu tes­ten, die als Anti-CD47-Behand­lun­gen bezeich­net wer­den. Die­se Medi­ka­men­te ent­fer­nen Tarn­stof­fe in von Leuk­ämie betrof­fe­nen Zel­len und hel­fen dem Immun­sys­tem, sie effek­ti­ver anzugreifen.

Dar­über hin­aus hat NYSCF – Robert­son Stem Cell Inves­ti­ga­tor Alum­na Dr. Malin Par­mar von der Uni­ver­si­tät Lund meh­re­re Jah­re mit dem Phar­ma­un­ter­neh­men Novo Nor­disk an einer Zell­the­ra­pie für die Par­kin­son-Krank­heit gear­bei­tet, die dar­auf abzielt, ver­lo­re­ne Gehirn­zel­len durch gesun­de zu erset­zen, die aus dem eige­nen Stamm eines Pati­en­ten stam­men Zellen.

Krankheitsforschung

Das Rück­grat unse­rer Mis­si­on liegt in der Ver­wen­dung von Stamm­zel­len zur För­de­rung der Krank­heits­for­schung, und unse­re Wis­sen­schaft­ler haben vie­le wich­ti­ge Ent­de­ckun­gen gemacht, die den Weg für eine bes­se­re Zukunft für Pati­en­ten auf der gan­zen Welt ebnen.

Das erste personalisierte embryonale Stammzellenmodell für Krankheiten

Wir haben die aller­ers­te krank­heits­spe­zi­fi­sche Stamm­zell­li­nie mit soma­ti­schem Zell­kern­trans­fer (SCNT) ent­wi­ckelt. Unse­re Wis­sen­schaft­ler ver­wen­de­ten SCNT, um embryo­na­le Stamm­zel­len eines Pati­en­ten mit Typ-1-Dia­be­tes zu erzeu­gen. Die­se Arbeit mar­kier­te einen gro­ßen Fort­schritt in den Bemü­hun­gen, Stamm­zel­len zu ver­wen­den, um die Ent­wick­lung einer Rei­he von chro­ni­schen Krank­hei­ten zu ver­ste­hen und schließ­lich zu behan­deln, von denen meh­re­re zehn Mil­lio­nen Men­schen betrof­fen sind.

Alle Zelltypen im Gehirn aus Stammzellen zu erstellen

Um Gehirn­er­kran­kun­gen wie Alz­hei­mer, Par­kin­son und Mul­ti­ple Skle­ro­se zu ver­ste­hen, ist es wich­tig, dass Wis­sen­schaft­ler alle Zell­ty­pen im Gehirn unter­su­chen kön­nen. Dr. Valen­ti­na Fos­sa­ti vom NYSCF hat Metho­den zur Schaf­fung einer Kate­go­rie von Gehirn­zel­len namens Glia ent­wi­ckelt – Stütz­zel­len im Gehirn, die wahr­schein­lich eine wich­ti­ge Rol­le bei Krank­hei­ten spie­len, aber in der For­schung und Arz­nei­mit­tel­ent­wick­lung oft über­se­hen wer­den. Die Pro­to­kol­le von Dr. Fos­sa­ti zur Her­stel­lung von Glia (wie Astro­zy­ten, Oli­go­den­dro­zy­ten und Mikro­glia) wer­den heu­te von Wis­sen­schaft­lern auf der gan­zen Welt ver­wen­det, beschleu­ni­gen die Erfor­schung, wie Ent­zün­dun­gen und das Immun­sys­tem neu­ro­lo­gi­sche Erkran­kun­gen antrei­ben, und öff­nen die Tür für völ­lig neue Therapieklassen.

Personalisierte Knochentransplantate aus Stammzellen

In einem Schritt hin zu per­so­na­li­sier­ten Kno­chen­trans­plan­ta­ten zur Behand­lung trau­ma­ti­scher Ver­let­zun­gen oder ange­bo­re­ner Defek­te ent­deck­ten NYSCF-Wis­sen­schaft­ler unter der Lei­tung von Dr. Giu­sep­pe Maria de Pep­po im Jahr 2013, wie aus Haut­zel­len pati­en­ten­spe­zi­fi­sche Kno­chen­er­satz­ma­te­ria­li­en zur Repa­ra­tur gro­ßer Kno­chen­de­fek­te her­ge­stellt wer­den kön­nen. Die­ser Fort­schritt erleich­tert die Ent­wick­lung anpass­ba­rer, drei­di­men­sio­na­ler Kno­chen­trans­plan­ta­te nach Bedarf, die genau auf die Bedürf­nis­se und das Immun­pro­fil von Pati­en­ten abge­stimmt sind, deren Kör­per syn­the­ti­sche Trans­plan­ta­te andern­falls absto­ßen oder häu­fi­ge Ope­ra­tio­nen erfor­dern, um sie zu ersetzen.

Krankheitsmodellierung und Arzneimitteltests

NYSCF-Wis­sen­schaft­ler haben Metho­den für die fort­ge­schrit­te­ne Zell­ma­ni­pu­la­ti­on ent­wi­ckelt, die es uns ermög­li­chen, Krank­heits­mo­del­le zu erstel­len, die ver­schie­de­ne mensch­li­che Gewe­be betref­fen, ein­schließ­lich Lun­ge, Bauch­spei­chel­drü­se, Kno­chen und mehr. Aus die­sem Grund kön­nen wir eine Viel­zahl von Krank­hei­ten behan­deln, dar­un­ter sel­te­ne und kürz­lich auf­tre­ten­de Krank­hei­ten wie COVID-19, für die unse­re For­scher Lun­gen­zel­len zur Unter­su­chung von Infek­tio­nen erzeu­gen. Die vom NYSCF her­ge­stell­ten Zel­len kön­nen auch als Mate­ri­al für Arz­nei­mit­tel­tests und Toxi­zi­täts­be­wer­tun­gen die­nen, um sicher­zu­stel­len, dass die sichers­ten und wirk­sams­ten Arz­nei­mit­tel in die Kli­nik gebracht werden.

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