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Vor 2005 war das Stammzellenfeld praktisch nicht existent. Stammzellen wurden kürzlich als leistungsfähiges Werkzeug zum Verständnis von Krankheiten und zur Entwicklung neuer Behandlungen entdeckt, aber dem Feld fehlten die Mittel und das Talent, um aus dieser Technologie Kapital zu schlagen. Aus diesem Grund gründete Susan L. Solomon die New York Stem Cell Foundation mit der Mission, mithilfe der Stammzellenforschung Behandlungen und Heilungen für die wichtigsten Krankheiten unserer Zeit zu beschleunigen. Dies katalysierte das Wachstum des Fachgebiets, das heute Tausende von Wissenschaftlern weltweit umfasst, die bahnbrechende Forschungen zu vielen Krankheiten durchführen.
Klinische Auswirkung
Das Hauptziel von NYSCF war schon immer, neue Behandlungen und Heilmittel für die wichtigsten Krankheiten unserer Zeit zu beschleunigen, und wir haben gesehen, wie viele aufregende Therapien, die durch NYSCF ermöglicht wurden, in die Klinik eingezogen sind, darunter 21, die sich derzeit in klinischen Studien befinden. Diese Erfolge demonstrieren die Kraft von Stammzellen für innovative neue Behandlungen, und wir freuen uns darauf, bald viele weitere in die Klinik einziehen zu sehen.
Mitochondriale Ersatztherapie
Ein Team von Wissenschaftlern des NYSCF und des Columbia University Medical Center entwickelte eine Technik namens mitochondriale Ersatztherapie, die die Vererbung verheerender mitochondrialer Erkrankungen bei Kindern verhindert. Mit dieser in Natureveröffentlichten Technik können Mitochondrien, die krankheitsverursachende Mutationen in der Eizelle einer Mutter tragen, effektiv durch gesunde Mitochondrien ersetzt werden, wodurch verhindert wird, dass ihre Nachkommen tödliche mitochondriale Krankheiten erben. Die Mitochondrien-Ersatztherapie wird derzeit im Vereinigten Königreich eingesetzt, wo sie verhindert, dass Kinder potenziell tödliche Krankheiten erben.
Eine Zelltherapie für Makuladegeneration
Unsere klinische Studie 20/20 ist eine Zelltherapie, die eine dauerhafte Heilung der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) ermöglichen wird. Diese bahnbrechende Stammzellentherapie wird die Stammzellen eines Patienten verwenden, um gesunde Netzhautzellen zu erzeugen, die dann die durch AMD verlorenen ersetzen und das Sehvermögen wiederherstellen. Wir führen diese Bemühungen an und arbeiten mit weltbekannten Netzhautchirurgen wie Dr. Stanley Chang von der Columbia University und Stammzellwissenschaftlern wie Dr. Kapil Bharti vom National Eye Institute der National Institutes of Health zusammen. Dies baut auf der Pionierarbeit von Dr. Pete Coffey, Träger des NYSCF – Robertson Stem Cell Prize, auf, dessen klinische Studie einer stammzellenbasierten AMD-Therapie das Sehvermögen bei zwei AMD-Patienten verbessert hat. Der Bau einer hochmodernen „Good Manufacturing Practice“ (GMP)-Anlage, in der wir Zellen herstellen können, die für die Transplantation in Patienten sicher sind, ist jetzt am NYSCF Research Institute abgeschlossen.
Entdeckung eines neuen ALS-Medikaments
Ein Epilepsie-Medikament, das ursprünglich unter Verwendung eines Stammzellmodells der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) getestet wurde und mit Unterstützung des NYSCF (mit dem Namen Zeit und Science Magazine’s Nr. 1 medizinischer Durchbruch des Jahres), erfolgreich war verringerte Erregbarkeit von Motoneuronen – ein Kennzeichen der Krankheit – bei 65 ALS-Patienten, die an einer klinischen Phase-2-Studie teilnahmen. Diese Arbeit unter der Leitung von NYSCF Scientific Advisor Dr. Kevin Eggan und NYSCF – Robertson Stem Cell Investigator Dr. Brian Wainger ist die erste klinische Studie, die aus einem in einem Stammzellenmodell entdeckten Medikament resultiert und einen Präzedenzfall für unzählige zukünftige Entdeckungen schafft.
Klinische Studien zu Krebs und Parkinson
NYSCF – Robertson Stem Cell Investigator Alumnus Dr. Ravi Majeti von der Stanford University führt klinische Studien durch, um eine Klasse von Krebstherapien zu testen, die als Anti-CD47-Behandlungen bezeichnet werden. Diese Medikamente entfernen Tarnstoffe in von Leukämie betroffenen Zellen und helfen dem Immunsystem, sie effektiver anzugreifen.
Darüber hinaus hat NYSCF – Robertson Stem Cell Investigator Alumna Dr. Malin Parmar von der Universität Lund mehrere Jahre mit dem Pharmaunternehmen Novo Nordisk an einer Zelltherapie für die Parkinson-Krankheit gearbeitet, die darauf abzielt, verlorene Gehirnzellen durch gesunde zu ersetzen, die aus dem eigenen Stamm eines Patienten stammen Zellen.
Krankheitsforschung
Das Rückgrat unserer Mission liegt in der Verwendung von Stammzellen zur Förderung der Krankheitsforschung, und unsere Wissenschaftler haben viele wichtige Entdeckungen gemacht, die den Weg für eine bessere Zukunft für Patienten auf der ganzen Welt ebnen.
Das erste personalisierte embryonale Stammzellenmodell für Krankheiten
Wir haben die allererste krankheitsspezifische Stammzelllinie mit somatischem Zellkerntransfer (SCNT) entwickelt. Unsere Wissenschaftler verwendeten SCNT, um embryonale Stammzellen eines Patienten mit Typ-1-Diabetes zu erzeugen. Diese Arbeit markierte einen großen Fortschritt in den Bemühungen, Stammzellen zu verwenden, um die Entwicklung einer Reihe von chronischen Krankheiten zu verstehen und schließlich zu behandeln, von denen mehrere zehn Millionen Menschen betroffen sind.
Alle Zelltypen im Gehirn aus Stammzellen zu erstellen
Um Gehirnerkrankungen wie Alzheimer, Parkinson und Multiple Sklerose zu verstehen, ist es wichtig, dass Wissenschaftler alle Zelltypen im Gehirn untersuchen können. Dr. Valentina Fossati vom NYSCF hat Methoden zur Schaffung einer Kategorie von Gehirnzellen namens Glia entwickelt – Stützzellen im Gehirn, die wahrscheinlich eine wichtige Rolle bei Krankheiten spielen, aber in der Forschung und Arzneimittelentwicklung oft übersehen werden. Die Protokolle von Dr. Fossati zur Herstellung von Glia (wie Astrozyten, Oligodendrozyten und Mikroglia) werden heute von Wissenschaftlern auf der ganzen Welt verwendet, beschleunigen die Erforschung, wie Entzündungen und das Immunsystem neurologische Erkrankungen antreiben, und öffnen die Tür für völlig neue Therapieklassen.
Personalisierte Knochentransplantate aus Stammzellen
In einem Schritt hin zu personalisierten Knochentransplantaten zur Behandlung traumatischer Verletzungen oder angeborener Defekte entdeckten NYSCF-Wissenschaftler unter der Leitung von Dr. Giuseppe Maria de Peppo im Jahr 2013, wie aus Hautzellen patientenspezifische Knochenersatzmaterialien zur Reparatur großer Knochendefekte hergestellt werden können. Dieser Fortschritt erleichtert die Entwicklung anpassbarer, dreidimensionaler Knochentransplantate nach Bedarf, die genau auf die Bedürfnisse und das Immunprofil von Patienten abgestimmt sind, deren Körper synthetische Transplantate andernfalls abstoßen oder häufige Operationen erfordern, um sie zu ersetzen.
Krankheitsmodellierung und Arzneimitteltests
NYSCF-Wissenschaftler haben Methoden für die fortgeschrittene Zellmanipulation entwickelt, die es uns ermöglichen, Krankheitsmodelle zu erstellen, die verschiedene menschliche Gewebe betreffen, einschließlich Lunge, Bauchspeicheldrüse, Knochen und mehr. Aus diesem Grund können wir eine Vielzahl von Krankheiten behandeln, darunter seltene und kürzlich auftretende Krankheiten wie COVID-19, für die unsere Forscher Lungenzellen zur Untersuchung von Infektionen erzeugen. Die vom NYSCF hergestellten Zellen können auch als Material für Arzneimitteltests und Toxizitätsbewertungen dienen, um sicherzustellen, dass die sichersten und wirksamsten Arzneimittel in die Klinik gebracht werden.